日本干细胞治疗帕金森病新临床进展!分享目前干细胞新消息帕金森!

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日本在干细胞治疗帕金森病领域取得显著临床进展，多项研究证实其健康性和初步疗效，为患者带来新希望。

一、临床试验突破

1.人诱导多能干细胞（hiPSC）疗法

试验设计：京都大学研究团队对7名患者进行双侧壳核移植hiPSC衍生的CORIN+多巴胺能前体细胞，随访24个月。

健康性：无重度不良事件或瘤形成，15个月后停用免疫抑制，未见排斥反应。

疗效：6名患者中，4名未服药情况下运动症状减少，5名服药期间症状改善；影像学显示壳核区¹⁸F-DOPA摄取增加44.7%（高剂量组更显著）。

2.人类胚胎干细胞（hES）疗法

试验设计：纪念斯隆·凯特琳癌中心和BlueRock Therapeutics对12名患者进行双侧壳核移植hES衍生的多巴胺能前体细胞，分为低剂量和高剂量组，随访18个月。

健康性：无移植物或免疫抑制相关重度不良事件，未发现瘤或移植物诱导的运动障碍。

疗效：高剂量组MDS-UPDRS III OFF评分平均改善23分（较基线降低35%）；影像学显示壳核区¹⁸F-DOPA摄取显著增加。

二、技术突破与优势

免疫兼容性：hES细胞疗效更一致，hiPSC细胞因HLA配型可能降低免疫风险。

剂量依赖性：高剂量组在影像学和临床评分上改善更显著。

短期免疫抑制：两项试验均采用1年或15个月短期免疫抑制，未报告长期免疫问题。

三、实际应用与患者反馈

临床应用

日本厚生省批准的干细胞技术已应用于136名帕金森病患者，通过静脉和脊髓腔注射脂肪来源的间充质干细胞，显著改善手抖、行走及精神状态。

例如，一名64岁英国商人接受治疗后，从“日常活动艰难”重回至“走路自如，活力重现”。

患者数据

治疗后，患者手部震颤减轻、行走稳定性增强、瘫痪症状缓解，情绪稳定性提高，抑郁症状减少，整体生活质量显著提升。

四、国内外合作与未来展望

国内外合作：

日本与韩国Biostar干细胞研究所合作，利用专有技术培养的自体脂肪干细胞，通过静脉和脊髓腔注射治疗帕金森病，进一步验证了干细胞治疗的健康性和有效性。

政策支持：

日本厚生省已批准相关疗法，并计划扩大治疗认可医院，推动干细胞技术在国内外范围内的应用。

技术优化：

未来需更大规模、双盲对照试验验证长期疗效，并优化细胞剂量、移植策略及患者选择。

五、我国进展

临床研究：

士泽生物开发的异体通用“现货型”iPSC衍生多巴胺能神经前体细胞注射液（XS411注射液）已获我国药品管理局（NMPA）批准，用于治疗帕金森病。

临床结果：

临床级iPSC衍生多巴胺能神经前体细胞经帕金森病患者纹状体壳核区移植治疗，较长随访期超过12个月，无细胞疗法相关不良事件，且多例受试患者关键疗效指标显著改善。

六、技术挑战与前景

技术挑战：

干细胞的健康性和有效性因培养方法不同而有差异，需严格质量管理。

未来前景：

随着科技发展和国内外合作加强，干细胞治疗有望成为改变帕金森病治疗格局的关键力量。

安妮2025-04-17 17:24:11

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