视网膜色素变性新药上市!视网膜色素变性治疗的新进展及费用公布!

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视网膜色素变性治疗取得新进展，多款基因治疗药物上市或进入临床试验阶段。如健达九州的GA001注射液，通过眼内注射表达新型光敏蛋白改善感光功能，部分患者视力显著改善；九天生物的SKG1108获FDA孤儿药认定，通过生成新光感受器改善视觉；Nanoscope的MCO-010在临床试验中改善视觉引导移动性。目前基因治疗费用较高，未来有望随着技术进步和市场竞争降低。

视网膜色素变性（RP）治疗新进展及费用相关情况如下：

一、治疗新进展

1.基因治疗药物

SKG1108：

由九天生物自主研发的腺相关病毒（AAV）基因治疗药物，已获得美国食品药品管理局（FDA）孤儿药资格认定，用于治疗视网膜色素变性。

该药物采用创新的作用机制，不受限于特定基因突变，通过生成新的光感受器来补偿视杆细胞和视锥细胞的退变与丧失、改善和改善视觉功能。

MCO-010：

由Nanoscope Therapeutics Inc.开发的基因疗法，是目前临床试验中一种宽频、快速且较敏感的视蛋白。

通过mGluR6启动子 - 增强子对双极细胞进行靶向定位，MCO-010表达盒被设计用于在现实环境中改善高质量视力。

该疗法已获得FDA快速通道指定和孤儿药指定用于RP，在晚期RP患者中的1/2期临床试验表明，视觉引导的移动性、形状辨别和视力均有改善。

GA001注射液：

由健达九州（北京）生物科技有限公司自主研发的I类生物新药，是一款采用腺相关病毒（AAV）为递送载体的基因疗法药物，通过一次性眼内玻璃体腔注射，治疗由视网膜色素变性引发的晚期盲症。

该药物通过腺相关病毒载体将一种新型光敏蛋白表达至失明患者的视网膜神经节，可以帮助患者再度感光并实现部分视觉功能的改善。

我国研究型临床试验首例受试者于2024年1月完成给药，截至目前已取得了阶段性成果，完成全部9例受试者给药，大部分受试者在接受治疗后均表现出显著的视力改善，部分患者甚至能够识别近距离的字母和图案，实现了明显的视力提升，且迄今未观察到与药物相关的不良反应，初步显示了其可靠性和有效性。

Prime Editing技术：

上海交通大学医学校范先群院士团队利用新一代基因编辑工具Prime Editing（PE），针对视网膜色素变性小鼠模型中的PDE6B基因Y347X突变进行体内编辑，成功重获了PDE6B蛋白表达，保护了视杆细胞免受退化，并显著抑制了小鼠视力恶化，为RP的基因治疗提供了新的策略和希望。

2.其他治疗方法

Bcl-2基因治疗：

Bcl-2基因对光感受器细胞的调控是双向的，将Bcl-2基因导入RP小鼠模型，和对照组相比，光感受器细胞的变性减缓，表明其对视网膜感光细胞起保护作用。

神经营养因子治疗：

神经营养因子通过阻断细胞凋亡来延缓光感受器细胞变性。目前的神经营养因子有睫状神经营养因子（CNTF）、脑源性神经营养因子（BDNF）等，其中CNTF应用较多。有学者通过视网膜下腔注射将rAAV介导的CNTF种植到RP小鼠视网膜上，发现可以减慢感光细胞凋亡。

二、治疗费用

药物治疗：

每月药物花费在200 - 800元，患者需要在医生指导下使用神经营养药物，如甲钴胺片、维生素B1片，还可以选择抗氧化剂，如遵医嘱维生素A软胶囊、维生素E软胶囊，可以营养视网膜神经细胞、对抗氧化应激，延缓视网膜细胞的衰退。

改善训练：

每次训练费用100 - 300元，一个疗程通常10 - 15次，可能需要1000 - 4500元。通过训练可提高患者的视觉功能和生活自理能力，比如视觉技巧训练能帮助患者更好地利用剩余视力，提高对光线、物体形状等的感知能力。

佩戴助视器具：

普通光学助视器价格在100 - 500元，电子助视器可能在2000 - 10000元。助视器具可以帮助患者放大视觉图像，提高视觉清晰度，不同类型的助视器适用于不同程度视力损失的患者，例如放大镜适用于有一定残余视力的患者，电子助视器功能更强大，可调节放大倍数等多种参数。

中医治疗：

可以自行前往正规的中医医疗机构进行针灸，中医认为视网膜色素变性与肝肾不足等有关，费用因疗程而异，一般针灸每次收费50 - 150元。

膳食补充：

每月用于膳食补充的花费通常在300 - 800元。患者需摄入富含叶黄素、玉米黄质、锌等营养成分的食物，有助于保护视网膜。

基因治疗药物费用：

目前基因治疗药物大多处于临床试验阶段，尚未全方面上市，其定价会受到研发成本、生产成本、市场竞争等多种因素影响。

例如，已上市的Luxturna（voretigene neparvovec）作为头一个眼部基因治疗药物，用于治疗一小部分携带RPE65基因突变的患者，价格较为昂贵。

不过随着技术的进步和市场竞争的加剧，未来基因治疗药物的价格有望逐渐降低。

安妮2025-04-22 17:03:13

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